افسون زدایی: ارزیابی مجدد داروی نفرولوژی شاخص داروهای اورست

Everest Medicines انتظارات بازار بسیار بالایی را برای Nefecon دارد (بودزونایدکپسول‌های{0}روکش دار روده). ما ارزش بالینی آن را کاملاً می شناسیم، زیرا راه اندازی آن به طور موثر نیاز بالینی برآورده نشده برای بیماران مبتلا به نفروپاتی پیشرونده IgA را پر می کند.

با این حال، هر سکه دو روی دارد. یک سوگیری گسترده در درک بازار نسبت به Nefecon وجود دارد. در حالی که این یک محصول درمانی موثر است، محدودیت های ذاتی در کاربرد بالینی دارد.

نشانه تایید شده آن دقیقا چیست؟

به عنوان یک درمان هدفمند برای نفروپاتی IgA، بزرگترین جذب بازار Nefecon در مجموعه عظیم بیماران از 5 میلیون نفر از بیماران نفروپاتی IgA در سراسر کشور است، همانطور که توسط Everest Medicine فاش شده است. نفروپاتی IgA توجه گسترده ای را در درجه اول به دلیل خط سیر بیماری پیشرونده اش به خود جلب می کند: اکثر بیماران به تدریج به بیماری مزمن کلیوی (CKD) و مرحله نهایی بیماری کلیوی (ESRD، که معمولاً به عنوان اورمی شناخته می شود) در طول زمان پیش می روند.

آمارهای بالینی مربوطه نشان می دهد که 15٪ تا 40٪ از بیماران نفروپاتی IgA در عرض 10 سال پس از تشخیص به ESRD پیشرفت می کنند. حتی با درمان استاندارد، بیش از یک سوم از بیماران 20 سال پس از شروع به ESRD مبتلا می شوند و تقریباً نیمی از آنها در عرض 30 سال به ESRD می رسند. این ارقام زیربنای پیش‌بینی‌های بلندمدت صعودی بازار برای این دارو است.

اگرچه Nefecon یک درمان موثر ابتکاری است، اما برای همه بیماران نفروپاتی IgA توصیه نمی شود. بر اساس افشای داروهای اورست، Nefecon فقط برای بیماران بزرگسال مبتلا به نفروپاتی اولیه IgA در معرض خطر پیشرفت بیماری تایید شده است. واجد شرایط "در معرض خطر پیشرفت" بسیار مهم است: این دارو برای اکثر موارد خفیف مناسب نیست و منحصراً برای بیمارانی در نظر گرفته شده است که در درمان دارویی خط اول مرسوم ناکام هستند.

در مدیریت استاندارد نفروپاتی IgA، مهارکننده‌های سیستم رنین{0}آنژیوتانسین{{1}آلدوسترون (مهارکننده‌های RAS) و مهارکننده‌های سدیم{2}هم‌رسان گلوکز 2 (مهارکننده‌های SGLT2) به‌عنوان خط اول-درمان‌های مداخله‌ای در سبک زندگی و اصلاح رژیم غذایی بیماران عمل می‌کنند. پزشکان تنها در صورتی بیمار را به عنوان "در معرض خطر پیشرفت" طبقه بندی می کنند که دفع پروتئین ادراری بیش از 1 گرم در روز پس از بیش از 90 روز درمان خط اول بهینه باقی بماند.

قبل از تجاری سازی Nefecon، گلوکوکورتیکوئیدهای سیستمیک به طور گسترده به عنوان درمان خط دوم برای بیماران نفروپاتی پیشرونده IgA استفاده می شد. با این وجود، تجویز طولانی مدت استروئید سیستمیک باعث ایجاد واکنش‌های نامطلوب متعدد، تحمل دارو می‌شود و خطر عود بیماری پس از قطع درمان را به همراه دارد. Nefecon این شکاف درمانی برآورده نشده را برای بیماران نفروپاتی پیشرونده IgA برطرف می کند، که اساسا به عنوان جایگزین ارتقا یافته برای گلوکوکورتیکوئیدهای سیستمیک عمل می کند.

نکته قابل توجه، Nefecon برای یک اندیکاسیون گسترده در ایالات متحده در دسامبر گذشته تاییدیه دریافت کرد: می توان آن را برای بیماران نفروپاتی IgA با خطر پیشرونده بدون در نظر گرفتن سطح اولیه پروتئین ادرار تجویز کرد. تا حد معینی، این گسترش برچسب جمعیت بیماران واجد شرایط خود را گسترش می‌دهد، اما این دارو تنها برای زیر مجموعه‌ای از بیماران نفروپاتی IgA نشان داده می‌شود. نفروپاتی IgA یک اختلال غیر قابل درمان است. Nefecon نمی تواند بیماری را ریشه کن کند، اما در عوض پیشرفت آن را کند می کند و پیشرفت بیماران را به ESRD به تاخیر می اندازد.

با توجه به اینکه Nefecon برای تمام 5 میلیون بیمار مبتلا به نفروپاتی IgA مناسب نیست، جمعیت واقعی بیماران قابل آدرس دهی آن چقدر است؟ بازار نفروپاتی IgA در ایالات متحده نسبتاً کوچک است و تقریباً 150000 بیمار دارد، در حالی که چین بالاترین میزان بروز نفروپاتی IgA را در جهان دارد. علیرغم تخمینی از مجموع 5 میلیون بیمار، تنها 570000 بیمار در چین تشخیص رسمی دریافت کرده اند.

در میان این 570000 بیمار تشخیص داده شده، تعداد واجد شرایط به عنوان "در معرض خطر پیشرفت" همچنان بسیار بحث برانگیز است. اجماع بالینی بین‌المللی به تدریج از تکیه بر پروتئین ادرار به تنهایی برای طبقه‌بندی خطر فراتر رفته است، با قضاوت بالینی پزشکان که نقش غالب فزاینده‌ای در طبقه‌بندی بیماران بازی می‌کند. یک واقعیت قطعی است: جمعیت بیماران نفروپاتی IgA واقعاً پیشرونده، مرتبه‌ای کوچک‌تر از کل گروه 5 میلیون بیمار است.

به طور خلاصه، اندیکاسیون تایید شده Nefecon صرفاً نفروپاتی IgA به طور کلی نیست، بلکه به طور خاص نفروپاتی IgA با خطر بیماری پیشرونده مستند است.

برای رسیدن به درآمد سالانه 5 میلیارد یوان به چند بیمار نیاز است؟

Nefecon به دنبال قرار گرفتن در لیست بازپرداخت بیمه پزشکی ملی، در آستانه کاهش قیمت است. میانگین کلی نرخ کاهش قیمت برای مذاکرات ملی بیمه درمانی امسال 63 درصد است. بر اساس این روند، انتظار می رود کل هزینه هر دوره درمانی برای Nefecon به زیر 100000 یوان کاهش یابد.

اگر یک دوره درمانی کامل 100000 یوان قیمت داشته باشد، حداقل 50000 بیمار برای ایجاد درآمد سالانه 5 میلیارد یوان مورد نیاز است.

اگر قیمت به 50000 یوان در هر دوره کاهش یابد، حجم بیمار مورد نیاز به 100000 افزایش می یابد.

با کمتر از 600000 بیمار نفروپاتی IgA که به طور رسمی در سراسر کشور تشخیص داده شده اند، سؤالات اساسی مطرح می شود: چه تعداد از این افراد با تعریف خطر پیشرونده مطابقت دارند و در نهایت چند نفر درمان Nefecon را آغاز خواهند کرد؟ این یک ملاحظات اصلی برای ارزش گذاری بازار است.

از دیدگاه نیازهای برآورده نشده بالینی، Nefecon بدون شک یک عامل درمانی ارزشمند است. با این حال، حتی داروهای با کیفیت{1}} نیز فقط در اندیکاسیون‌های برچسب‌گذاری‌شده‌شان اثربخشی دارند، و انتظارات بازار را نباید به کل جمعیت بیماران نفروپاتی IgA تعمیم داد. سرمایه‌گذارانی که درازمدت واقعی-داروهای اورست را باور دارند، از افزایش بیش از حد انتظارات برای Nefecon خودداری می‌کنند و در عوض بر مسیر توسعه کل‌نگر- شرکت تمرکز خواهند کرد.

احساسات بیش از حد صعودی ممکن است باعث افزایش قیمت سهام در کوتاه مدت شود، اما انتظارات بیش از حد بازار به ناچار خطرات نزولی را ایجاد می کند. سرمایه گذاران منطقی باید پیش بینی های رشد واقع بینانه برای دارایی های دارویی فردی را به درستی کالیبره کنند.